Двое детей умерли в России после применения Zolgensma

В России двое детей умерли после применения препарата Zolgensma. Об этом сообщила руководитель благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, подчеркнув, что связь летальных исходов с лечением пока не установлена.

Так она прокомментировала заявление фармкомпании Novartis о смерти двух детей в России и Казахстане после лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) препаратом Zolgensma. «По Казахстану информации у меня нет. В России это уже второй ребенок, погибший после применения Zolgensma, насколько это связано с применением препарата, мне сложно сказать, это должно быть тщательно проверено и установлено», - цитирует ее РИА Новости.

Как указывали в Novartis, летальные случаи в России и Казахстане произошли из-за острой печеночной недостаточности, наступившей после пяти - шести недель введения препарата.

Спинальная мышечная атрофия - генетическое наследственное заболевание. По статистике, 50% больных СМА детей не доживают до двух лет. До недавнего времени лечение пациентов заключалось только в снятии симптомов и требовало пожизненного приема дорогостоящих препаратов. Радикальных методов лечения не существовало. Эффект дала только генная терапия. Так, единоразовый прием Zolgensma обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию. Из-за высокой стоимости разработки это лекарство считается самым дорогим в мире, цена одной дозы - более двух миллионов долларов.